В периодическом издании Science представлена интересная информация, её авторы рассказывают о паре состоявшихся процессов прегенной терапии сцепленной с X-хромосомой адренолейкодистрофии (ALD) - нейродегенеративного заболевания, действующего на 6-8летних мальчишек.

Почти все поражённые этим заболеванием умирают очень рано, появляется оно из-за нехватки у мальчика ALD белка, который кодируется геном ABCD1 и последующим распадом миелиновой оболочки нервных волокон, а также возникновением проблем с действием иммунных клеток микроглии. Учёные теперь знают, как оно развивается, посредством переноса терапевтического гена в стволовые клетки костного мозга. Послал его туда вирус, выделенный из... вируса иммунодефицита человека - метод, который тестировали последний десяток лет, но до сих пор - безрезультатно.

Учёные выделили из костного мозга больного аутологичные CD34+ клетки и отметили их ДНК вирусным вектором, привнёсшим правильную копию гена. После этого больным делали миелоабляция, а по-другому разрушали костный мозг, и добавляли модифицированные клетки. Всё это помогло заменить костный мозг, выпускающий поражённые клетки, на тот, который работает нормально.

Исследования головного мозга и различные опыты показали, что по прошествии чуть больше года болезнь затихла, а по прошествии ещё 14 месяцев зафиксировали возрождение клеток иммунного ряда с экспрессией белка ALD в 9%-14% . После чего у больного вообще не нашли признаков онкозаболеваний, что могло стать итогом работы вирусных технологий.

Так впервые тяжелобольных пациентов излечили, применяя генную терапию. Большинство таких экспериментов прекращали из-за неэффективности используемых методик. Впрочем, не исключено, что вирус, который взяли за основу авторы, реально применять при тех случаях, когда ни один из методов не принёс успеха, а описанный способ окажется заменой аллогенной трансплантации костного мозга, при котором человек рискует получить осложнения, в том числе и иммунные конфликты.